急性早幼粒細胞白血病（APL）診斷較明確，以骨髓中早幼粒細胞增多（通常伴有奧氏小體）以及特殊的染色體異位，（多數為t(15;17)(q22;q21)）為特點。由于APL細胞中有時會表現出不規則的折疊核、少或沒有顆粒，所以在細胞遺傳學明確診斷前常有誤診可能。不足5%的病人存在少見的染色體異位，如t(11;17)，t(5;17)，而不能形成PML-RARa融合基因。歷史上APL是一種難治性疾病，初診死亡率、復發率高，治愈率低。但隨著誘導分化治療的出現，這類疾病由最初的高死亡率變為大多數可被治愈。但是對于APL治療的挑戰依然存在：20%-30%的病人為高危APL(WBC大于10*10e9/L)。APL最初的臨床表現為與DIC密切相關的出血等并發癥，這是由于異常早幼粒細胞釋放促凝顆粒所導致的。白血病的早期死亡很高，約30%為出血所致，其中高危APL尤甚。故在診斷明確以前需積極輸注血小板、血漿、冷沉淀等支持治療，并把PLT計數維持在5萬/uL以上，纖維蛋白原維持在150mg/dl以上，以減少早期出血風險。開始APL的治療后維甲酸綜合征（又稱為分化綜合征，RAS）則是治療中最要直面的風險（尤其高危APL）。一般認為白細胞計數的提升為RAS進展的獨立因素。大劑量地塞米松可顯著降低RAS相關發病率與死亡率。同時有實驗證明細胞毒性的化療聯合ATRA較單用ATRA可顯著降低RAS風險。但是對于高危APL患者單用ATRA有25%~50%的復發率，所以需聯合其他治療降低復發率